❋ 5.3
Мы уже писали про праймированное редактирование в 2019 году. Тогда гарвардские ученые придумали технологию, которая, по их оценкам, способна исправить почти 89% известных врожденных мутаций человека. Спустя семь лет метод не только доказал свою пригодность, но и впервые вошел в клинику, пройдя испытания на людях. Хотя путь и оказался сложнее, чем предполагалось.
Медицина
# CRISPR-Cas9
# ДНК
# клинические испытания
# редактирование генов
# редактирование ДНК
© Laura Olivares Boldú, Wellcome Connecting Science
Классический CRISPR-Cas9 — это молекулярные «ножницы», режущие обе нити ДНК в заданном месте, после чего клетка пытается залатать разрыв. Но часто случаются ошибки: случайно удаляются или вставляются генетические «буквы». Поэтому такой метод не подходит для исправления конкретной мутации. В 2019 году ученые предложили праймированное редактирование: они взяли «испорченный» Cas9, режущий только одну нить из двух, и прикрепили к нему обратную транскриптазу. Этот инструмент позволяет создавать новую цепочку ДНК, используя РНК как готовую «инструкцию по сборке». А еще они придумали гибридную pegRNA, что не только наводит Cas9 на цель, но и несет в себе черновик нужной правки.
